L'IA médicale progresse en matière de diagnostic, mais les preuves concernant les résultats pour les patients restent encore insuffisantes

De nombreuses études menées en 2026 révèlent une lacune persistante dans le domaine de l'IA médicale : les systèmes peuvent influencer les choix des médecins et obtenir des résultats diagnostiques impressionnants sans pour autant démontrer que les patients deviennent réellement en meilleure santé.

Ceci est important pour les hôpitaux qui achètent ces systèmes, les entreprises qui cherchent à démontrer leur utilité et les autorités qui déterminent quelles preuves doivent être prises en compte une fois que l'IA sera adoptée dans les cabinets médicaux.

Le problème des preuves que les organismes de réglementation commencent à examiner

L’écart entre les performances remarquables de l’IA et son efficacité prouvée chez les patients semble devenir trop important pour être ignoré. Le Financial Times a résumé cette situation dans son titre :

« L’IA médicale a un problème de preuve. »

Cette question n'est plus cantonnée aux débats universitaires. La FDA se pose les mêmes interrogations quant à l'évaluation de ces dispositifs médicaux dotés d'intelligence artificielle, avant et après leur mise en service. Le document de consultation du 18 août, ouvert aux commentaires du public jusqu'au 19 octobre, aborde des sujets tels que l'évaluation des risques, l'évaluation préalable à la commercialisation et le suivi post-commercialisation.

La FDA tient à préciser que ce document est un simple document de discussion et non un projet de directive, une proposition de modification de politique ou une indication des attentes réglementaires futures.

Une enquête antérieure de la FDA concernant les performances en situation réelle a également mis en lumière le problème de la dérive des modèles et les limites de l'utilisation de métriques statiques. Ceci soulève une question plus vaste qu'il est désormais impossible d'ignorer : comment mesurer la sécurité et l'efficacité d'une solution d'IA une fois qu'elle a quitté le laboratoire ?

Au Kenya, le soutien par IA n'a pas permis de réduire les échecs de traitement

Une étude publiée dans la revue Nature Medicine le 26 juin a porté sur la prise en charge de patients par 103 agents cliniques exerçant dans 16 établissements de santé de Penda Health, situés dans de Nairobi et de Kiambu. Ces agents ont utilisé ou non un modèle de langage étendu (MLE) pour faciliter la prise de décision. Sur les 9 691 patients enregistrés, 9 347 ont été inclus dans l’analyse principale.

Le taux d'échec du traitement après 14 jours était de 2,2 % dans le groupe AI et de 2 % dans le groupe témoin, soit un odds ratio ajusté de 0,77, bien que la différence ne soit pas statistiquement significative (p = 0,13). Aucun événement indésirable grave n'a été associé à l'intervention.

Le groupe utilisant l'IA disposait d'une meilleure documentation et de diagnostics et plans de traitement plus appropriés. L'importance de ce résultat réside dans le fait que l'amélioration des processus n'a entraîné aucune amélioration de l'état de santé des patients.

La tendance est similaire à celle observée dans l' essai RAPIDx AI de 2024. Dans l'analyse principale portant sur 3 029 patients, le critère d'évaluation composite à six mois (décès cardiovasculaire, infarctus du myocarde ou réhospitalisation cardiovasculaire non programmée) était de 26 % avec l'IA et de 26,4 % avec les soins standards. Cependant, au sein du groupe de patients n'ayant pas présenté d'infarctus du myocarde de type 1, le recours à la coronarographie invasive a diminué de 47 % avec les soins assistés par l'IA.

Les scores ne cessent de grimper; les preuves concrètes tardent à venir.

Un essai randomisé multicentrique mené sous la direction de Nicholas Rounding a révélé que le GPT-4o améliorait les performances de 249 médecins face à des vignettes cliniques de 18 % au Kenya, de 10,7 % en Indonésie et de 7,2 % aux Pays-Bas (p < 0,001).

Cependant, il s'agissait de cas simulés et non de situations réelles, et les participants du groupe témoin n'avaient pas accès à Internet ni aux protocoles cliniques, et les effets indésirables n'ont pas été évalués. La recherche confirme que l'IA améliore les performances dans un environnement contrôlé, mais ne se prononce pas sur les résultats cliniques.

Les résultats d'une autre étude publiée dans Nature Medicine, menée par Li Zhang, Jakob Nikolas Kather et leurs collègues, ont indiqué une précision de 90,04 % pour un ensemble de sept maladies. Dans cette étude, grâce à l'introduction d'un seuil de cohérence, le système a conservé 49,4 % des cas avec un niveau de précision de 98,9 %, tandis que les cas restants ont dû être examinés par des professionnels. Les auteurs ont toutefois souligné la nécessité de confirmer ces résultats par des essais cliniques en conditions réelles.

Pourquoi un médecin « au courant » ne règle pas le problème

Selon une cartographie des données probantes réalisée par Joy Xu, Justin Ko et Joseph Kvedar, l'IA agentique se retrouve désormais non seulement dans l'administration, mais aussi dans le diagnostic, la gestion et d'autres tâches liées aux soins de santé, ce qui souligne l'importance croissante de pouvoir gouverner et auditer de tels systèmes.

Un autre commentaire du npj Digital Medicine indique que la simple présence d'un clinicien ne garantit pas une supervision et une gouvernance adéquates. Le biais d'automatisation peut inciter à accepter une recommandation erronée, tandis qu'une supervision efficace requiert des connaissances, du temps et une autorité suffisants pour remettre en question le système et intervenir.

Sans ces conditions, préviennent les auteurs, la surveillance humaine risque de se réduire à un simple filet de sécurité en matière de responsabilité :

La responsabilité peut retomber sur les cliniciens, censés repérer des erreurs qu'ils ne sont pas bien placés pour détecter ou corriger… une zone de conflit moral.

Cela déplace le débat de la question de savoir si un humain est techniquement « dans la boucle » vers celle de savoir si cette personne est réellement en mesure de remettre en question, de passer outre et d'arrêter le système lorsque cela est nécessaire.

Les enjeux commerciaux qui sous-tendent cette prudence

MarketsandMarkets prévoit que le marché de l'IA dans le secteur de la santé passera de 36.67$ milliards de dollars en 2026 à 194.79$ milliards de dollars en 2031, soit un taux de croissance annuel composé de 39,7 %. Si cette croissance se concrétise, les hôpitaux seront amenés à prendre davantage de décisions d'achat basées sur l'IA, alors même que les données probantes concernant les résultats pour les patients restent inégales.

Cela pourrait déplacer la pression concurrentielle vers quelque chose de plus difficile à commercialiser mais de plus précieux pour les fournisseurs : la validation prospective, le suivi des performances locales et une supervision qui puisse être réellement auditée.