医疗人工智能在诊断方面不断进步，但对患者疗效的验证仍然滞后。

2026 年的大量研究表明，医疗人工智能领域存在一个持续的差距：这些系统可以影响医生的选择并取得令人印象深刻的诊断结果，但却无法证明患者实际上变得更健康。.

这对于购买这些系统的医院、试图展示其用途的公司以及在医生诊所采用人工智能后确定应考虑哪些证据的机构来说都很重要。.

监管机构开始审查的证据问题

人工智能的卓越性能与已证实的临床疗效之间的差距似乎越来越大，不容忽视。《 金融时报》 在其标题中概括了这种情况：

“医疗人工智能存在证据证明问题。”

这个问题如今已不再局限于学术讨论。美国食品药品监督管理局（FDA）也在研究如何评估这些人工智能医疗设备在使用前后的安全性，并提出了许多类似的问题。这份于 8月18日发布的讨论文件（公众意见征集截止日期为10月19日）涵盖了风险评估、上市前评估和上市后监测等议题。

美国食品药品监督管理局 (FDA) 特意声明，本文仅为讨论文件，并非指导方针草案、政策变更提案或对未来监管预期的任何指示。.

此前 FDA对实际应用性能的调查 也考虑到了模型漂移问题以及使用静态指标的局限性。这引出了一个不容忽视的更重要的问题：一旦人工智能解决方案走出实验室，我们该如何衡量其安全性和有效性？

在肯尼亚，人工智能支持并未降低治疗失败率。

6月26日发表在《自然医学》杂志上的一项研究中，来自 内罗毕和基安布 两县彭达健康中心16家医疗机构的103名临床医生分别在有或没有大型语言模型（LLM）辅助决策的情况下为患者提供治疗。在9691名登记患者中，有9347名患者被纳入主要分析。

AI组14天治疗失败率为2.2%，对照组为2%，调整后的比值比为0.77，但差异无统计学意义（P=0.13）。干预措施未发生严重不良事件。.

使用人工智能的小组确实拥有更完善的文档记录、更恰当的诊断和治疗方案。然而，这一结果的意义在于，改进的流程措施并未带来患者预后的任何改善。.

这一趋势与2024年的RAPIDx AI试验结果相似。在对3029名患者进行的主要分析中，接受人工智能治疗的患者发生心血管死亡、心肌梗死或非计划心血管再入院的6个月复合终点事件的比例为26%，而接受标准治疗的患者该比例为26.4%。然而，在非1型心肌梗死患者组中，接受人工智能辅助治疗的患者进行有创冠状动脉造影的频率降低了47%。

分数持续攀升； 但实际效果却滞后。

一项 多国随机试验 发现，GPT-4o 使 249 名医生的临床情景题表现分别在肯尼亚提高了 18%，在印度尼西亚提高了 10.7%，在荷兰提高了 7.2%（P<0.001）。

然而，这些都是模拟案例，并非真实世界的情况，对照组的参与者无法使用互联网或临床方案，也没有评估任何不良后果。这项研究证实，人工智能在受控环境下可以提高绩效，但并未说明对患者预后的影响。.

由李章、雅各布·尼古拉斯·凯瑟及其同事开展的另一项发表在《自然医学》上的研究表明，针对 七种疾病的基准测试，。该研究引入一致性阈值后，现场诊断系统保留了49.4%的病例，准确率达到98.9%，其余病例则需由专业人员进行复核。然而，作者指出，还需要在真实的临床环境中开展试验来进一步验证这些结果。

为什么知情医生也无法解决问题

根据 证据图 ，智能体人工智能现在不仅应用于行政管理，还应用于诊断、管理和其他医疗保健任务，因此，能够管理和审计此类系统变得越来越重要。

另一篇 发表在《npj数字医学》上的评论文章 指出，临床医生的存在本身并不能保证充分的监督和管理。自动化偏见可能导致人们更容易接受有缺陷的建议，而有效的监督则需要足够的知识、时间和权限来质疑系统并进行干预。

作者警告说，如果没有这些条件，人为监督就可能沦为一种责任保障：

责任可能会落到临床医生身上，他们被期望发现并纠正他们无法发现或纠正的错误……这是一个道德崩溃区。.

这使得争论的焦点从人类是否在技术上“参与其中”，转移到该人是否真的有能力在必要时质疑、推翻和停止系统。.

谨慎背后的商业利益

MarketsandMarkets 预测，医疗保健人工智能市场规模将从2026年的366.7亿美元增长到2031年的1947.9亿美元，复合年增长率达39.7%。如果这一增长趋势得以实现，医院将在人工智能采购决策中做出更多选择，但目前患者疗效方面的证据仍然参差不齐。

这可能会将竞争压力转移到更难推广但对供应商更有价值的东西上：可实际审计的前瞻性验证、本地绩效监控和监督。.