오픈 사이언스 컨테스트, AI를 활용해 파킨슨병 치료제 잠재력 식별

획기적인 발전으로, ‘계산적 타겟 발견 실험의 비판적 평가(CACHE)’라는 오픈 사이언스 대회가 인공지능(AI)을 활용하여 파킨슨병의 새로운 치료제로 이어질 수 있는 분자를 발견하는 데 성공했습니다. 이 협력적 노력에는 머크 KGaA와 피츠버그 대학교를 포함한 다양한 기관의 과학자들이 참여했으며, 그들은 유전성 파킨슨병의 주요 원인인 단백질 LRRK2에 대해 독특한 작용 메커니즘을 가진 7가지 상업적으로 이용 가능한 화합물을 식별했습니다. 이 발견들은 오픈 사이언스의 중요한 승리를 표시하며, 전통적인 특허 중심 접근 방식보다 협력을 강조합니다.

AI 기반 약물 발견, 유망한 결과 도출

머크 KGaA, 피츠버그 대학교 및 기타 기관의 연구자들은 인공지능의 힘을 활용하여 유전성 파킨슨병의 주요 원인인 단백질 LRRK2에 대해 새로운 작용 메커니즘을 가진 7가지 상업적으로 이용 가능한 화합물을 식별했습니다. 이러한 발견의 특징은 LRRK2의 WD40 반복(WDR) 도메인에 대해 활동성을 보이는 첫 번째 화합물이라는 점입니다. 이 도메인은 파킨슨병 독성에 중요한 역할을 하는 것으로 여겨집니다.

오픈 사이언스 대회인 CACHE는 이러한 획기적인 성취를 가능하게 했습니다. 배우 마이클 J. 폭스의 연구 재단으로부터 부분적으로 자금 지원을 받은 CACHE는 두 가지distinct한 라운드로 구성되었습니다. 초기 라운드에서 23개의 참여 연구소는 AI 알고리즘을 사용하여 최대 100개의 화합물을 지명했습니다. 이후 이러한 화합물들은 LRRK2 WDR 도메인에 대한 결합 친화성을 평가하기 위한 일련의 분석뿐만 아니라 관련 없는 수용체와의 결합 잠재력을 평가하여 LRRK2에 대한 특이성을 나타내는지를 확인하기 위한 엄격한 실험을 거쳤습니다.

가장 유망한 화합물들은 두 번째 라운드로 진행되었으며, 연구자들은 원래 제출한 화합물과 유사한 작용 메커니즘을 가지지만 잠재적으로 더 높은 특이성 또는 결합 친화성을 가진 최대 50개의 후속 화합물을 선택할 수 있었습니다. 두 번째 라운드에서는 위양성을 피하기 위해 더 엄격한 기준을 적용했으며, 결과를 검증하기 위한 추가 스크리닝이 포함되었습니다.

독립적인 산업 전문가 위원회가 최종 데이터를 평가했으며, 그들의 이름과 소속은 공개되지 않았습니다. 최고 등급의 화합물들은 피츠버그 대학교, 카네기 멜론 대학교, 브리티시 컬럼비아 대학교 및 머크 KGaA에서 도출되었습니다. 우승 화합물을 식별한 7명의 참가자가 사용한 계산 방법에 대한 자세한 정보는 CACHE 웹사이트에서 확인할 수 있습니다.

주의 및 추가 연구 필요

파킨슨병 치료에 잠재적 적용 가능성이 있는 화합물의 발견은 분명히 의미 있는 일이지만, 이러한 발견을 주의 깊게 접근하는 것이 중요합니다. CACHE를 운영하는 컨션스(Conscience)의 CEO인 라이언 머클리는 식별된 화합물이 잠재적 약물 개발을 위한 고무적인 시작점이라고 밝혔습니다. 그러나 이들이 viable한 약물 후보로 간주되기 전에는 광범위한 연구와 테스트를 거쳐야 합니다. 머클리는 약물 발견에서 AI 도구의 품질과 적용에 대해 투명하고 솔직한 논의가 필요하며, 이를 통해 시간이 지남에 따라 그 효능을 더욱 개선해야 한다고 강조했습니다.

파킨슨병을 넘어선 지평 확장

CACHE의 잠재적 파킨슨병 치료제 식별 성공은 다른 의학 분야로의 확장을 위한 길을 열었습니다. 챌린지 2와 3은 이제 COVID-19와 싸울 새로운 약물을 발견하는 데 중점을 두고 있습니다. 챌린지 4는 림프종과 관련된 T 세포 활성화의 음성 조절자인 CBLB의 TKB 도구를 억제할 수 있는 약물을 예측하는 데 참가자를 초대합니다. 현재 신청을 받고 있는 챌린지 5는 MCHR1 수용체를 표적으로 하는 비만 치료제를 식별하는 것을 목표로 합니다.

CACHE라는 오픈 사이언스 대회는 파킨슨병 치료를 위한 유망한 화합물을 발견하기 위해 인공지능(AI)의 능력을 활용했습니다. 메르크 KGaA와 피츠버그 대학교의 연구자들이 참여한 이 협력적 노력은 전통적인 특허 중심 접근 방식에서 중요한 한 걸음 물러난 것입니다. 이러한 발견은 잠재적 파킨슨병 치료제에 대한 희망을 제공하지만, 추가 연구와 검증을 거쳐야 합니다. CACHE는 이제 다양한 분야에서 약물 발견을 촉진하기 위해 AI의 힘을 활용하여 다른 시급한 의학 과제에 대응하기 위해 노력을 확장하고 있습니다.